文章來源：中國藥促會
美國食品藥品監督管理局（FDA）新任局長正在改寫美國藥品監管和審評規則。
2026年1月，新任局長Marty Makary在摩根大通醫療健康大會（JPM）上明確傳遞出這一信號：FDA將不再局限于傳統的安全性與有效性審評，主動響應“降低藥價”與“制造業回流”的國家政策目標。在堅持科學審評底線的前提下，FDA正通過簡化審批流程、推動AI技術應用、優化供應鏈布局等舉措，系統性重構藥品監管范式。
多用AI，少用黑猩猩
2025年4月，Marty Makary出任FDA新任局長。此前，他曾創立約翰·霍普金斯外科試驗與成果研究中心，并在約翰·霍普金斯大學胰島移植外科任負責人，是外科手術核查制度的聯合開發者。2018年當選為美國國家醫學院院士。
“在現代科技如此發達的今天，一款新藥從研發到上市依然需要10到12年，這在倫理上是‘不可接受的’。”Marty Makary直指本次FDA改革的本質：效率與結果導向，是此次FDA改革的核心。他希望通過簡化不必要的流程性要求、優化審評節奏和系統化AI工具配置，提高整體監管運行效率。
在藥物開發早期，Marty Makary認為，傳統“分階段式”的I/II/III期臨床試驗管理模式存在大量重復性行政流程，他正在推動以更具連續性的試驗設計替代割裂式管理，并允許在審評中引入更靈活的統計方法和利用實時數據方式，以減少不必要的等待和文書成本。
在非臨床研究環節，Marty Makary表示，90%通過動物實驗的藥物在人體中并未通過安全性和有效性測試。針對部分產品類型，他明確提出，單克隆抗體藥物不再需要提交黑猩猩研究數據。目前FDA正在系統性削減預測價值有限的動物實驗要求，并鼓勵使用計算模型、器官芯片等新工具，以提高安全性評估的效率和科學性。
把藥價打下來
同樣的GLP-1類減肥藥，在美國售價高達1300美元，在倫敦僅需88美元。Marty Makary稱之為“對美國的大敲詐”。
一直以來，美國都是全球藥價最高國家之一，但特朗普的上臺帶來變局。2025年，特朗普重提“最惠國價格條款”：要求美國醫保支付的價格不得高于其他發達國家的最低價，并與輝瑞、禮來、阿斯利康、默沙東等十余家MNC簽訂藥價協議。
Marty Makary介紹，在特朗普總統的授意下，FDA配合聯邦醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）通過“最惠國待遇”定價談判，已迫使藥企同意將價格大幅下調。例如，GLP-1類減肥藥，前三個月的費用降至149美元。
同時，Marty Makary還表示將降低生物類似藥不必要的開發和審評門檻。以往生物類似藥的審批需要5-8年，費用高達3億美元。但未來，FDA將允許結構相似的生物藥像小分子藥物一樣快速獲批，將研發時間縮短至 2.5 年，成本降低 1 億美元以上，引入更多市場競爭，以拉低長期高額的生物制劑價格。
此外，FDA還將推動部分安全性明確的處方藥向非處方藥（OTC）轉換，通過價格透明和市場機制改善患者可及性，減少醫療系統的額外負擔。“一旦藥物擺上貨架，透明的價格和市場競爭將自動把價格打下來，繞過PBM（藥品福利管理）中間商的層層盤剝。”Marty Makary說。
供應鏈回流
除醫藥監管本身外，Marty Makary還談到了推動美國本土制造能力建設的改革方向——差異化收費機制。如果藥企在海外完成早期臨床試驗，將面臨更高的審評審批費用（User Fee）；反之，如果早期臨床試驗主要在美國本土完成，費用將大幅降低。
Marty Makary表示，在全球生物技術競爭加劇的背景下，美國在研發和臨床效率方面正面臨來自中國等國家的現實壓力。比如，中國進行I期臨床試驗僅需4周，澳大利亞需6周，而在美國，僅通過機構審查委員會（IRB）和醫院合同談判就可能耗時數月甚至一年以上。
近年來，中國在創新醫藥領域的進步日新月異。2022年，中國公司僅占全球授權交易的5%，而預計到2025年這一比例將達到42%。為此，FDA正通過推動集中化IRB、簡化臨床合同流程等方式，提高本土臨床試驗啟動效率。他透露，FDA 已經啟動了一項全新的試點項目，將藥品審評時間從常規的10到12個月大幅縮短至1到2個月。目前已有一款藥物在55天內完成了審批，同時還有18個產品獲得了該項目的局長國家優先審評券（Commissioner’s National Priority Voucher，CNPV）。符合國家優先事項、解決重大未滿足公共衛生需求的創新產品均可申請該項目。
在訪談的過程中，Marty Makary多次提及中國創新藥產業發展帶來的壓力。數據顯示，2024年中國啟動的臨床試驗數量已超過7100項，反超美國的約6000項，美國“生命科學第一”的地位受到嚴峻的挑戰。總體來看，Marty Makary在JPM26的相關表態反映出FDA在當前階段對監管效率、創新激勵與公共健康目標之間關系的系統性調整。在具體實踐中的落地方式及其持續性，仍有待通過后續政策文件和實際案例進一步觀察。對行業而言，持續關注主要監管機構在理念與重點層面的變化，有助于更好理解國際監管環境的演進趨勢。
聲明
本文基于公開發言整理，不代表任何機構立場，也不構成對具體政策走向的判斷。
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