文章來源：IQVIA艾昆維
導 讀
在過去十年中，除僅在中國開展業務的EBP外，擁有臨床試驗啟動記錄的公司中有74%為EBP，臨床試驗中有50%由EBP發起，過去十年NAS的原研方有49%為EBP，向美國FDA提交申請的公司中有54%為EBP。
2024年，EBP占研發型公司的92%，啟動了63%的臨床試驗，發起77%的新藥申請，以及在美國上市了54%的新藥
圖1：2024年公司類別定義及統計
要全面理解EBP在全球生物制藥行業中相對于其他藥企所扮演的角色，建立一套通用的定義至關重要。通過營收和研發管線活動對公司進行劃分，是一種簡單而有效的企業分類方式。
本報告中的公司分類基于2024日歷年，但藥物研發的分析則以藥物首次申請專利或首次開展臨床試驗時的情況來評估相關公司。
EBP被定義為研發支出低于2億美元或處方銷售額不超過5億美元的公司。納入統計的公司需自2014年以來有在研產品。根據是否存在銷售業績，將商業化的EBP（310家）和未商業化的EBP（1447家）區分開。
小型藥企：包括146家2024年全球銷售額在5億美元至50億美元之間的企業。
中型藥企：包括17家在2024年全球銷售額介于50億至100億美元之間的公司。
大型藥企：有22家全球銷售額超過100億美元。
僅在中國開展臨床試驗的EBP是基于EBP分類，在試驗層面查看申辦方的試驗情況，識別出那些試驗地點僅在中國的公司，此類公司共有436家。
NAS是指首次在全球或特定地區上市時至少含有一種新成分的新藥，具體取決于分析的背景情況。
融資與戰略交易
盡管2024年生物制藥領域的首次公開募股（IPO）數量較少，但該領域的資金投入水平有所回升，然而2025年增長緩慢，全年可能僅達到2024年水平的一半多一點。
過去四年，IPO的數量減少，融資規模也降低。截至2025年7月，通過IPO籌集的資金僅為14億美元，若全年保持這一水平，將是過去十年中最低的。
2025年，規模超過20億美元的大型并購和授權交易數量大幅增加，截至2025年7月已宣布30筆此類交易，超過了2024年全年的數量，預計全年將達到51筆，交易總額預計將達到2690億美元，遠高于2023年和2024年。
2025年的大額交易主要是授權交易，重點集中在腫瘤、肥胖癥、神經和人工智能領域。
近幾年，中國研發資產的國際交易持續活躍，如果2025年上半年此類交易的勢頭得以保持，那么這一年將成為迄今為止規模最大的一年。
近年來，隨著中國公司研發的新藥在美國和歐洲相繼獲批，中國領先藥企作為全球創新力量加速崛起的趨勢預計將持續深化。
2025年前七個月，發生了八筆涉及中國企業的并購或授權交易，交易價值均超過20億美元，其中四筆涉及中國EBP，另外四筆是過去十年逐步發展壯大的公司。
2025年的大型交易主要是授權交易，重點集中在腫瘤、肥胖癥、神經和人工智能領域
圖2：截至2025年7月，價值超過20億美元的交易
2025年前七個月交易額超過20億美元的30筆交易總額達1570億美元。
在這些大型交易中，聯盟/合作是最常見的，30筆交易中有18筆屬于此類，總額達860億美元。
收購交易共10筆，價值570億美元，而剝離特定資產的兩筆交易價值150億美元。
交易活動最活躍的是腫瘤領域，共七筆，交易總額達400億美元，此外代謝/肥胖癥和神經領域也有較多交易。
在腫瘤領域，EBP專注于罕見病癥，這可能會影響其在這些交易中資產的價值。
在藥物研發領域，AI方面的大型交易表明，業界希望利用無處不在的AI技術來提升研發過程中的發現和驗證環節的效率。
近幾年，中國研發資產的國際交易持續活躍
圖3：涉及中國研發資產的交易數量
過去五到十年，中國企業在全球臨床試驗活動中的重要性日益凸顯，盡管許多中國企業在海外幾乎沒有業務活動。
越來越多的中國企業正在授權其創新資產或與國際公司合作，試圖進入美國和歐洲等更大的發達市場。
過去四年中，涉及中國研發資產的交易數量有所波動，但由于此前幾乎沒有此類活動，這已成為一個重要的新創新來源。
如果2025年上半年的交易速度得以保持，那么全年將創下歷史新高。
近年來，隨著中國企業研發的新藥相繼在美國和歐洲獲批，中國一些頂尖企業正加速成為全球創新者。
臨床試驗
2024年，未商業化EBP在各臨床研發階段啟動了2090項試驗，超過了大型藥企（1254項）。
2019年，未商業化的EBP成為試驗啟動數量最多的公司類別，啟動了1746項試驗，而大型藥企僅啟動了1537項。
各類公司的臨床試驗啟動量均呈下降態勢，其中未商業化的EBP尤為明顯，2024年的試驗啟動數量比2021年的2528項減少了438項。
2024年，商業化EBP啟動了518項試驗，較其2022年的峰值減少了261項。
自2021年以來，未商業化EBP的試驗啟動數量在各階段均有所下降，而商業化EBP的降幅較小。
過去五年，EBP在大多數關鍵治療領域的試驗啟動份額都有所增加。
臨床試驗的延誤可能會阻礙新試驗的啟動，尤其是對于資源更為緊張的未商業化EBP而言。
未商業化的EBP包攬了82%的細胞和基因治療臨床活動。
目前，中國和美國是開展EBP試驗最多的兩個國家。
各類公司開展的試驗數量均有所下降，尤其是EBP，但仍高于疫情前水平
圖4：2015年至2024年按公司類型劃分的臨床試驗啟動情況
中小型藥企的試驗啟動的絕對數量一直相對穩定，但大型藥企和EBP的試驗啟動數量在2019年至2021年大幅增長之后出現了顯著下降。
2024年，未商業化EBP啟動了2090項試驗，低于2021年的2528項，但遠高于2019年新冠疫情前的1746項。
已商業化EBP試驗的啟動數量一直在放緩，從2022年的峰值799項降至2024年的518項，此前則一直呈上升趨勢。
2024年大型藥企的試驗啟動數量小幅上升至1254項，但仍低于2021年的1542項，過去十年總體呈放緩趨勢。
過去十年間，僅在中國開展過臨床試驗的中國EBP數量穩步上升，從2015年的111家增加到2024年的694家。
其他中小型藥企以及與大型藥企合作的EBP試驗在2024年啟動了762項，低于2021年的975項，但在大多數年份保持在700至900項之間。
注釋：行業性質，從I期到III期的干預性研究。公司細分基于IQVIA的定義（見方法）。II期包括I/II期、II期、IIa期、IIb期。III期包括II/III期和III期。已終止的試驗也包含在內，以追蹤其從啟動、部分執行到終止期間的活動情況。
目前中國和美國是EBP開展試驗最多的兩個國家
圖5：2024年前EBP申辦試驗的絕對國家利用次數，按試驗啟動數量排名前十的國家
大多數臨床試驗都會在多個國家開展研究，其中最常見的是中國和美國，這兩個國家在試驗各個階段都有顯著代表性。
澳大利亞的國家試驗開展率相對較高，這得益于其對I期試驗持支持的態度。
過去十年間，中國本土申辦方數量不斷增加，這也推高了中國的試驗數量。
發達國家往往是臨床試驗中最常見的開展地，這與藥物商業化后率先在這些國家上市的情況相吻合。
國家試驗研究中心的選擇是一個復雜的過程，需要綜合考慮患者招募的可行性、試驗的基礎設施以及監管框架等。
此外，研究中心選址還與后續商業化密切相關?在某國開展過試驗，往往能在遞交監管申請時獲得額外優勢和激勵。
臨床研發生產力
臨床研發生產率（由復雜度、周期和成功率決定）顯示，EBP的生產率高于大型藥企，主要得益于試驗更簡單、周期更短。
EBP試驗的復雜性一直低于整個行業平均指數100，但入組標準和終點指標卻在上升。
與大型藥企相比，EBP通常在更少的國家、更少的地點開展試驗。
臨床驅動因素，如終點指標和入組標準，是由治療領域目標而非公司規模所決定的，但仍能反映出EBP所關注的研究方向。
EBP研發項目的成功率有所提高，在經歷了三年的歷史低谷后，III期試驗的成功率提升幅度最大。
自2019年以來，美國未商業化EBP的試驗入組時間有所增加，尤其是單國試驗。
從2020年到2023年，EBP研發項目的持續時間有所增加，但在2024年有所縮短，降至9.1年。
與大型制藥公司相比，EBP的中位數入組時間略快，但仍面臨周期時間方面的挑戰。
在經歷了3年的歷史低谷之后，EBP研發項目的成功率略有提高，其中III期增幅最大
圖6：2015至2024年EBP綜合成功率及各階段成功率（從I期至獲批階段）
過去三年，EBP公司研發項目的綜合成功率穩定在5%。
在經歷了三年的艱難時期之后，2024年III期臨床試驗的成功率提高到52%，這是綜合成功率提升的主要推動力。
注冊申報的成功率也保持了十年來的高位，為 97%，較2023年下降了1%。
長期趨勢顯示綜合成功率總體呈下降態勢，從2015至2019年的7.6%降至2020至2024年的5.6%。
與2015至2019年的數據相比，2020至2024年各臨床試驗階段的成功率均有所下降，其中I期、II期和III期的成功率下降了4到5個百分點。
EBP的成功率總體上低于大型藥企，尤其是在過去五年，EBP的綜合成功率每年在5%至7%之間，而整個行業的平均成功率為7%至8%。
注釋：本文數據統計截至2025年7月
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